住友ファーマは8月5日、パーキンソン病治療に使用するiPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞「ラグネプロセル」(国際一般名)を厚労省に承認申請したと発表した。効能・効果は「進行期パーキンソン病患者のオフ時の運動症状の改善」。2025年度中の国内での承認取得を目指している。
申請は、京大病院が京大iPS細胞研究所と連携して実施した医師主導治験(治験責任医師:高橋良輔京大特定教授)のデータに基づくもの。7名のパーキンソン病患者(50~69歳)を対象に実施し、安全性と臨床的有益性が示唆された同治験の結果は、2025年4月のNature誌に掲載された。
ラグネプロセルは、非自己(他家)iPS細胞から分化誘導させ製造した、非凍結状態のドパミン神経前駆細胞。住友ファーマは米国での実用化も目指し、カリフォルニア⼤学サンディエゴ校による医師主導治験を進めている。