お知らせ
原発性骨髄線維症［私の治療］
骨髄増殖性腫瘍のひとつで，分化した異常クローン由来の巨核球や単球などからの増殖因子・サイトカインの産生によって骨髄の広範な線維化などを生じ，骨髄の線維化，血管新生および骨硬化を生じ，髄外造血による巨脾，巨脾による腹部膨満感，圧迫症状，無効造血による貧血，血小板減少，末梢血での涙滴状赤血球の出現，白赤芽球症などを呈する。このため，原疾患に伴う全身倦怠感や活動性の低下，呼吸困難，体重減少，夜間盗汗，微熱などの全身症状，脾腫に伴う腹部膨満感や圧迫症状，血球減少に伴う症状がみられる。
▶診断のポイント
WHO分類改訂版2017に準じて診断するが，診断には骨髄生検が必要である。病期として，線維化を認めない前線維化期と線維化期にわけられる。JAK2，CALR，MPLのいずれかの遺伝子変異が認められる。
▶私の治療方針・処方の組み立て方
根治的治療は同種造血幹細胞移植のみであるが，発症年齢からその適応は限られる。同種造血幹細胞移植以外の治療は，貧血および脾腫に伴う腹部症状の改善が目的である。臨床経過や予後は均一ではなく，症例間によるバラツキが大きいので，予後予測モデルを用いて個々の症例のリスクを評価し，患者と十分に相談しながら治療方針を決めていくことになる1）2）。
低リスクおよび中間-Ⅰリスクでは，症状に乏しい症例や，以下の臨床所見のない症例（Hb＜10g／dL，脾腫＞10cm，白血球数＞2万5000／μL，血小板数＞100万／μL）は，支持療法のみでも長期の生存が期待できるため，経過観察を行う。ただし，貧血や脾腫による症状を呈する場合は，それに対する治療を行う。
中間-Ⅱリスクおよび高リスクでは，可能であれば，同種造血幹細胞移植を行う。中間-Ⅱリスク群，高リスク群に該当し，適切なドナーが存在する場合には，診断後早期の同種造血幹細胞移植を念頭に治療にあたる。移植適応がない場合は，症状に応じての治療の選択，あるいは，Janus activating kinase 2（JAK2）阻害薬，新規治療の臨床試験への参加を検討する。
貧血に対しては赤血球輸血や蛋白同化ステロイド療法を行う。
脾腫に伴う腹痛などの症状に対しては，ヒドロキシウレア，JAK2阻害薬であるルキソリチニブ，摘脾，脾臓への放射線照射を検討する。また，脾腫に加えて全身症状を有する場合も，ルキソリチニブが有効である。ルキソリチニブは，脾腫の改善や全身症状の改善に加えて，生命予後の改善も期待できるとの報告がある。
残り1,279文字あります
会員登録頂くことで利用範囲が広がります。 » 会員登録する
