お知らせ
原発性骨髄線維症（PMF）［私の治療］
原発性骨髄線維症（primary myelofibrosis：PMF）は，造血幹細胞レベルで生じた遺伝子変異により，巨核球や好中球系細胞などが骨髄でクローン性に異常増殖する骨髄増殖性腫瘍である。病初期は骨髄の線維化はほとんど認めず前線維化期／早期と呼ばれ，自他覚症状に乏しい。進行すると骨髄の線維化が著明な線維化期となり，全身倦怠感，発熱，体重減少などの全身症状，巨大脾腫を呈する。3年生存率59％と予後不良であり，主な死因は急性白血病への病型移行，出血，感染症である。
▶診断のポイント
線維化期にみられる貧血，血小板減少，末梢血に変形した赤血球（標的細胞），骨髄芽球，赤芽球の出現（白赤芽球症），巨大脾腫を契機に診断されることが多い。骨髄生検所見は，病初期は過形成，進行期には高度の線維化を示す。骨髄穿刺検査ではdry tapで骨髄液が穿刺できないことが多い。80％以上の患者にJAK2，CALR，MPL変異のいずれかが認められ診断に有用であるが，これらの変異はPMFに特異的ではなく，真性多血症，本態性血小板血症にもみられることに留意が必要である。
▶私の治療方針・処方の組み立て方
前線維化期／早期で無症状の場合は経過観察を，症状がある場合は対症療法を行う。血栓症既往を有する場合や心血管リスクのある場合，低用量アスピリンの投与を行う1）。
線維化期では，年齢＞65歳，発熱・夜間盗汗・体重減少などの全身症状が持続，Hb＜10g／dL，白血球数＞2万5000／ μL，末梢血の芽球≧1％，の5項目のリスクファクターのうち，該当する個数により低リスク，中間-Ⅰリスク，中間-Ⅱリスク，高リスク（それぞれ0，1，2，3項目以上該当）に分類する。わが国の生存期間中央値は，低リスク群18.6年，中間-Ⅰリスク群5.5年，中間-Ⅱリスク群3.2年，高リスク群2.4年である2）。
低／中間-Ⅰリスク群では長期予後が期待できるため，無症状の場合，経過観察を行う。
中間-Ⅱ／高リスク群の予後は不良なため，若年者で，合併症がなく適切なドナーが得られる場合，造血細胞移植を検討する。移植後の4年生存率は50％前後である。造血細胞移植は治癒的治療法であるものの，PMFは高齢者に好発することから適応は限られてくる。移植の適応にならない中間-Ⅱ／高リスク群，および脾腫に伴う症状や持続する全身症状を有する低／中間-Ⅰリスク群には，JAK阻害薬であるルキソリチニブが，脾腫，症状の改善，予後の改善に有用である1）。
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