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常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）にはバソプレシンV2受容体拮抗薬トルバプタンを 【トルバプタンはADPKDの腎機能低下や腎容積増加を有意に抑制する】
常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）ではcAMPにより囊胞上皮細胞の増殖が誘導され，その一部は集合管上皮細胞のバソプレシンV2受容体刺激を介したcAMP産生によるものとされてきた。当然，臨床導入されたバソプレシンV2受容体拮抗薬であるトルバプタン（TVP）には，腎囊胞の増大抑制が期待された。
2012年に報告された大規模RCTであるTEMPO 3：4試験では，期待通りにTVP3年間の服薬によりADPKDの腎機能低下や腎容積増加が有意に抑制された（文献1）。この試験の対象患者は世界15カ国の1445人に上るが，うち177人は日本人であり，そのサブ解析も行われた（文献2）。その結果では，日本人のADPKD患者においてもTVPは腎機能低下や腎容積増加を有意に抑制した。
現在，『エビデンスに基づく多発性囊胞腎（PKD）診療ガイドライン2014』において，TVPはグレードBで治療薬に推奨されている。また，米国ではまだ適応承認を受けていないが，16年には欧州の「ERBPガイドライン」においても推奨された（文献3）。TVPはほかに有効な治療薬のないADPKDに対する初めての治療薬であり，その長期の有用性に期待がつのる。
【文献】
1） Torres VE， et al:N Engl J Med. 2012;367(25):2407-18.
2） Muto S， et al:Clin Exp Nephrol. 2015;19(5):867-77.
3） Gansevoort RT， et al:Nephrol Dial Transplant. 2016;31(3):337-48.
