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重症再生不良性貧血に対するトロンボポエチン受容体作動薬療法【新しい作用機序を有する約20年ぶりの新薬】
抗ヒト胸腺細胞グロブリン（ATG）とシクロスポリン（CsA）の併用療法は重症再生不良性貧血（SA A）に対する標準療法である。厚生労働省特発性造血障害に関する調査研究班の「再生不良性貧血診療の参照ガイド」においても，40歳未満でHLA一致同胞がいない患者と40歳以上の患者に対しATG＋CsA療法が第一選択として推奨されている。しかし，この治療による輸血の離脱は60％前後であり，有効性がさらに高い治療の開発が望まれてきた。特にわが国では，ウマATGよりも効果が劣るとされるウサギATGに使用が限られるため，治療効果を増強させる工夫が必要とされていた。
トロンボポエチン受容体作動薬のエルトロンボパグ（レボレード®，ELT）は，治療抵抗性の特発性血小板減少性紫斑病に対する治療薬として，わが国では2010年に発売された。その後，米国における臨床試験により，難治性のAAに奏効することが報告された。そして17年，SAA患者に対する初回ウマATG＋CsA療法とのELT併用療法の寛解率が約90％という画期的な成績が報告された1）。
わが国においては17年8月，ELTの保険適用が世界に先駆けてAAに拡大され，SAA患者に対する初回ATG＋CsA療法への併用が可能となった。ただし，70％という奏効率が確認されたわが国での治験は少数例（10例）のデータであり，また最重症のAA症例に対する有用性は不明であることから，今後症例数を重ねて検討をする必要がある。
【文献】
1） Townsley DM, et al:N Engl J Med. 2017;376(16): 1540-50.
【解説】
石山 謙＊1，中尾眞二＊2 ＊1金沢大学血液内科講師 ＊2同教授
